Crianças que necessitam de tratamento para Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1 terão, a partir desta segunda-feira (24), acesso a um tratamento inovador e gratuito pelo Sistema Único de Saúde (SUS). A doença é rara, com incidência de cerca de 65 pessoas em cada 100 mil indivíduos, e afeta os movimentos do corpo e respiração.

Segundo o Ministério da Saúde (MS), o SUS passará a realizar a terapia genética com o medicamento Zolgensma, que, na rede privada, custa, em média, R$ 7 milhões. “É a primeira terapia gênica que está sendo introduzida no Sistema Único de Saúde. O SUS passa a fazer parte de um pequeno clube de cinco sistemas públicos nacionais no mundo a oferecerem esse medicamento para a sua população”, comemorou o ministro Alexandre Padilha, titular da pasta.

A indicação dessa terapia é para pacientes de até 6 meses de idade que não estejam em ventilação mecânica invasiva acima de 16 horas diárias. O MS informa que, com a incorporação do Zolgensma, o SUS passará a ofertar para AME tipo 1 todas as terapias modificadoras desta doença.

Dados do Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE) mostram que cerca de 287 bebês, dos 2,8 milhões de brasileiros nascidos vivos em 2023, foram diagnosticadas com a doença.

Na prática, o tratamento utiliza o medicamento em substituição à função de um gene ausente ou que não está funcionando corretamente. A incorporação do tratamento foi viabilizada por meio de um acordo firmado com a indústria internacional, que condiciona o pagamento ao resultado da terapia no paciente.

Padilha explica que a avaliação do desempenho do medicamento, da melhoria da vida das crianças acometidas e da vida da família vai seguir de forma permanente, por meio de “marcadores clínicos de avaliação, ao longo do tratamento”.

Protocolo – Para iniciar o tratamento, a família do paciente deve procurar um dos 28 serviços de referência para terapia gênica de AME, presentes nos estados de Alagoas, Bahia, Ceará, Distrito Federal, Espírito Santo, Goiás, Minas Gerais, Mato Grosso, Pará, Paraíba, Pernambuco, Piauí, Paraná, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina e São Paulo.

O paciente será acolhido e passará por uma triagem orientada pelo Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para Atrofia Muscular Espinhal 5q Tipos 1 e 2, estabelecido pelo Ministério da Saúde. Nas próximas semanas, também será instalado um comitê para acompanhamento permanente dos pacientes que farão o uso do medicamento de dose única.

Antes do acordo, o Zolgensma já era ofertado pelo Ministério da Saúde, mas em cumprimento a 161 ações judiciais.

Entenda – A AME interfere na capacidade de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis pelos gestos voluntários vitais simples do corpo, como respirar, engolir e se mover.

Na rede pública, os pacientes de AME tipos 1 e 2, em outras faixas etárias, são tratados com os medicamentos de uso contínuo Nusinersena e Risdiplam. Segundo o Ministério da Saúde, em 2024, esses medicamentos tiveram mais 800 prescrições emitidas para tratamento.

*Com informações da Agência Brasil.